Etudiant : RAIS KHADIJA

Filière : LF SVI - Option Biotechnologies Microbiennes

Encadrant : Pr. GUERNAOUI SOUAD

Annèe : 2024

Résumé : La thérapie génique est une approche révolutionnaire en médecine qui consiste à transférer du matériel génétique thérapeutique dans un organisme vivant. Elle peut être, somatique ou germinale, et utilise des vecteurs peuvent être viraux ou non viraux. En investissant dans la recherche et le développement, la thérapie génique a le potentiel de révolutionner la médecine en offrant des solutions innovantes et techniquement. Trois maladies génétiques, l'hypercholestérolémie familiale, la myopathie myotubulaire et la dystrophie musculaire de Duchenne, sont traitées avec succès grâce à la thérapie génique, démontrant son efficacité dans des cas concrets. Malgré ses avantages prometteurs, la thérapie génique soulève des préoccupations éthiques et des défis scientifiques nécessitant une évaluation minutieuse pour garantir une utilisation éthique et efficace, ainsi que des politiques réglementaires strictes pour assurer l'efficacité, la sécurité et l'accessibilité des traitements. Mots- clés : Thérapie génique ; Maladie Monogénétique ; Vecteur ; Dystrophie de Duchenne.